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南方日报:互补性移植大大提高儿童血液病治愈率

来源:南方春富儿童血液研究院 发布时间:2018-08-05 浏览次数:
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  7月29日,数百位来自全国各地的特殊“客人”,包括权威学者、行业专家、患者家属,还有骨髓移植术后十余年的康复老患友专程来到东莞台心医院,见证了南方春富(儿童)血液病研究院的成立。

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  南方春富(儿童)血液病研究院是以耕耘儿科40年,从事造血干细胞移植30年的原南方医院专家李春富教授的名字命名的,在成立大会上,南方日报记者对李春富教授进行了专访。

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  改良技术大幅提升地贫治愈率

  广东是地中海贫血的高发区,人群地贫基因携带率为11%,即每9个人中就有1人为地贫基因携带者。

  目前,造血干细胞移植是目前唯一有效根治重型地贫的方法。但是在配型方面均要求供者和受者的骨髓配对必须完全吻合,否则极易产生排异反应。据统计,有3/4的病人找不到合适骨髓供者,严重阻碍地中海贫血的治疗工作。供者难寻,且移植技术成功率不高,是摆在医生面前的两大难题。

  2008年以前,我国造血干细胞移植治疗地中海贫血治愈率为60%左右,李富春教授领衔的临床团队在2009年改良了移植技术,使同胞移植和非亲缘移植治愈率明显提高,这项研究运用新的疾病分层方法,使地贫的治愈率高达90%以上,引起全球血液学领域的高度关注。

  互补性移植解决供者缺乏难题

  攻克了治愈率难题,李教授团队再度向移植供者缺乏的难题宣战,这不仅是地贫领域的难题,更是令所有血液病医生和患者头疼的困难,为了解决这一难题,李春富教授团队在2010年开始对半相合造血干细胞移植技术进行研究,经过6年的摸索和实践,创新的提出了互补性移植的概念。

  李春富教授介绍道:“互补性移植即将跟患者有亲缘关系的‘半相合供者’的造血干细胞与无关供者的脐血序贯移植,中间使用药物桥接。通过两次移植,让两种来源的干细胞互相‘打架’竞争,最后得出优势供者干细胞,达到重新造血的治愈效果。”李春富教授解释说,“相当于上了双层保险。一种供者移植失败了另一种还会发挥作用。”这一研究成果意味着凡是有亲缘关系的父母、子女、兄弟姐妹,甚至堂表亲之间的骨髓都可进行移植。

  互补性移植的出现进一步提升了地贫治疗的成功率,方案问世后的两年内持续研究数据表明,地贫治疗成功率达到了96%。

  攻克“儿童白血病之王”

  互补性移植技术的诞生,不仅挽救了众多地贫患者,更可以运用到其他需要进行干细胞移植的血液疾病治疗当中,如白血病和再生障碍性贫血等。令人振奋的是,互补性移植技术也可以应用在对幼年型粒单核细胞白血(JMML)的治疗中。白血病是大家最熟知的一种血液病,而JMML是一种儿童少见类型的恶性血液系统疾病,素有“儿童白血病之王”称号。患儿往往在发病一年内就死亡,长期生存率不到10%。

  针对JMML最佳的治疗方案是异基因造血干细胞移植,但治疗后复发率高达50%。为了攻克这一难题,2014年李春富在国外临床研究的启迪下,开始尝试用去甲基化药物和造血干细胞移植两者结合起来治疗JMML,经过精细的研究创新了JMML治疗方案。

  李春富教授介绍,将去甲基化联合造血干细胞移植对JMML患者进行治疗,30例患者,治愈率为87.3%,总体生存率89.4%,刷新全球纪录。

  据悉,互补性移植治疗地贫和白血病的这两项成果曾在2016年美国血液病协会年会中被确定为大会报告,代表了国际上造血干细胞移植治疗血液病的显著进步,标志着我国在该领域的临床研究达到国际领先水平。

  本文转载自南方日报

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