血液病的病因与遗传、病毒等有关，急性期进展迅猛，恶性程度高，对患儿的生命造成巨大威胁，并且治疗手段有限，致使很多患者治疗和生存状况不佳。秉持“生命高于一切”的理念，7月29日，东莞台心医院血液病中心、南方春富(儿童)血液病研究院在东莞台心医院正式宣告成立。

　　启动仪式上众人合影

　　来自广东省卫计委的巡视员廖新波，中华医学会儿科分会血液病组组长王天有教授，地贫协会会长吴学东教授等学者和行业专家，以及不少患者及家属一同参加了成立仪式，为从事造血干细胞移植30年的李春富教授送上祝福。

　　耕耘儿科40年，从事造血干细胞移植30年的李春富教授，发表过120余篇学术论文，主持完成900余例儿童移植，及3000例儿童血液病诊治。将医术和临床经验奉献给更多需要帮助的患儿和家庭。打造专业血液病中心，是李春富教授多年来的心愿。

　　血液病是一种原发于造血系统的疾病，儿童期常常高发，且发病数量逐年上升。一代又一代的临床医生为攻克血液病难题付出了大量的努力。

　　早在1988年，李春富教授便完成了体外净化急性淋巴细胞白血病自体移植，1999年成功完成全球首例单倍体地中海贫血移植。30年来，李春富教授带领团队植根临床，研究患者个性化需求，攻克了不少造血干细胞移植难题，将中国地贫治疗和JMML的治愈率屡次推向新高度，获得国际学术界认可。

　　李春富教授在启动仪式上发言

　　地贫治愈率从60%跃升至90%

　　地中海贫血，简称地贫，是血液病的一种症状，曾被冠以“死亡的代名词”、“吸血鬼”等称号。临床上，地中海贫血分为α、β两大类。根据病情轻重的不同，β地中海贫血又分为轻型和重型两种。数据显示，我国每年新出生重型β地中海贫血约为1000人。广东是地贫高发区之一，平均人群地贫基因携带率为11%，即每9个人中就有1人为地贫基因携带者。

　　重型β地中海贫血患者出生时无临床症状表现，一般在3-9个月开始发病，面色苍白、肝脾肿大、发育不良，且随年龄增长而日益明显。如不加以正确治疗，大多数患者活不过5年，最终将死于肝脏纤维化和功能衰竭。传统的治疗方案以输血，祛铁治疗为主。因为长期大量输血使铁负荷严重超载，所以患者必须进行祛铁治疗。按预期寿命40年计算，每例病人需花费400万元及大量宝贵的血资源(16000毫升/年)。

　　目前，造血干细胞移植是目前唯一有效根治重型β-地贫的方法。但是在配型方面均要求供者和受者的骨髓配对必须完全吻合，否则极易产生排异反应。然而，配对完全吻合的几率，只有同卵双生的双胞胎才是100%，而没有血缘关系人群概率只有十万分之一。据统计，有3/4的病人找不到合适骨髓供者，严重阻碍地中海贫血的治疗工作。供者难寻，且移植技术成功率不高，是摆在医生面前的两大难题。

　　据李春富教授介绍，2008年以前我国造血干细胞移植治疗地中海贫血治愈率为60%左右，成功率低。李教授领衔的临床团队在2009年改良了移植技术，使同胞移植和非亲缘移植治愈率明显提高，这项题为《新移植方案改善了地中海贫血非亲缘供者移植的结果》的研究运用新的疾病分层方法，结合NF-08-TM地贫移植方案，治愈率达到90%以上，超过国际水平。这一成果还在2012年被发表在美国血液病协会期刊《Blood》上，引起全球血液学领域关注。

　　首创互补性移植技术 地贫治愈率再创记录

　　攻克了治愈率难题，李教授团队再度向移植供者缺乏的难题宣战。为了解决这一难题，李春富教授团队在2010年开始对半相合造血干细胞移植技术进行研究，经过6年的摸索和实践，创新的提出了互补性移植的概念。

　　李春富教授介绍道：“互补性移植即将跟患者有亲缘关系的‘半相合供者’的造血干细胞与无关供者的脐血序贯移植，中间使用药物桥接，这一桥接药物即是第一次移植预防排斥用药，也是第二次移植的预处理。互补性移植的设计采用了“适者生存”的生物学法则，通过两次移植，让两种来源的干细胞互相‘打架’竞争，最后得出优势供者干细胞，达到重新造血的治愈效果。”

　　李春富教授解释说，“相当于上了双层保险。一种供者移植失败了另一种还会发挥作用”这一研究成果意味着凡是有亲缘关系的父母、子女、兄弟姐妹，甚至堂表亲之间的骨髓都可进行移植。”

　　互补性移植的出现进一步提升了地贫治疗的成功率，方案问世后的两年内持续研究数据表明，地贫治疗成功率达到了96%。

　　攻克“儿童白血病之王” JMML无病生存率超90%

　　互补性移植技术的诞生，不仅挽救了众多地贫患者，更可以运用到其他需要进行干细胞移植的血液疾病治疗当中，如白血病和再生障碍性贫血等。令人振奋的是，互补性移植技术也可以应用在对幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的治疗中。白血病是大家熟知的一种血液病，而JMML是一种儿童少见类型的恶性血液系统疾病，素有“儿童白血病之王”称号。

　　虽然JMML只占儿童白血病的2%左右，但病死率非常高，长期生存率不到10%。超过95%的患儿在诊断时年龄小于4岁，其中60%小于2岁，男性多于女性。本病最常见的临床表现是发热、不适、咳嗽、腹胀，此外，扁桃体炎、支气管炎、肺部感染也常见。患儿往往在发病一年内就死亡，家长们也只能眼看着自己的孩子忍受病痛。

　　目前针对JMML最佳的治疗方案是异基因造血干细胞移植，但治疗后复发率高达 50%。为了攻克这一难题，2014年李春富在国外临床研究的启迪下，开始尝试用去甲基化药物和造血干细胞移植两者结合起来治疗JMML，经过研究创新了JMML治疗方案。

　　李春富教授指出：“疗效的改善归功于对高甲基化在JMML中致病作用的认识和去甲基化药物在移植前后的应用。JMML病人通常甲基化水平很高，在移植前使用去甲基化药物降低肿瘤负荷有利于植入，在移植后再次使用去甲基化药物能够克服癌细胞免疫逃逸，降低复发。同时，随着互补性移植技术的进步，在父母半相合骨髓移植后的第六天植入非血缘脐血，改善了植入和增强了抗白血病效果。”

　　李春富教授介绍，将去甲基化联合造血干细胞移植对JMML患者进行治疗，30例患者，治愈率为87.3%，总体生存率89.4%，刷新全球记录。

　　据悉，互补性移植治疗地贫和白血病的这两项成果曾在2016年美国血液病协会年会中被确定为大会报告，代表了国际上造血干细胞移植治疗血液病的显著进步，标志着我国在该领域的临床研究达到国际领先水平。

　　作为多年专注临床一线的专家，李春富教授始终以患者为中心，“生命高于一切”是李教授常常挂在嘴边的院训，影响着身边的医护。心怀这一理念，李教授带领团队持续创新，向更高的目标和更难的课题发起攻势。

　　未来，李春富教授将继续在东莞市台心医院为患儿治疗和服务。值得一提的是，据李教授介绍，台心医院关于血液病的治疗费用价格将向公立医院看齐。

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