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彭智勇医生代表春富研究院在第15次全国血液学术大会上报告科研进展

发布时间:2018-11-21 浏览次数:
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  第15次全国血液学术会议在“蓉城”成都盛大召开,彭智勇医生代表南方春富(儿童)血液病研究眼进行《地西他滨联合造血干细胞移植治疗28例JMML患儿临床分析》的大会发言,汇报课题给给大家带来了新的治疗思路。

  在报告中,彭医生提到幼年早粒单核细胞白血病(JMML)为婴幼儿罕见病,化疗效果差,造血干细胞移植(HSCT)是目前主要的根治方法,但移植后复发率高达50%,五年的OS在50%~60%之间。相关研究显示。JMML存在表观遗传学异常,高甲基化与JMML不良预后密切相关,可作为JMML不良预后的生物学标记,去甲基化药物地西他滨(DAC)和阿糖胞苷(AZA)有起到免疫调节作用,可以作为移植的桥接治疗。据此,彭医生所在团队设计去甲基化药物地西他滨(DAC)联合异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的治疗方案以期改善JMML 的临床疗效。

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  彭智勇医生在大会上发言

  研究结果显示,移植后急性移植物抗宿主反应(GVHD)的发生率为25%,慢性移植物扰宿主病(CVHD)的发生率为18%,均得到控制。总提生存率(0S)为91.6%,无事件生存率(EFS)为88.4%;复发率为11.6%,3例复发的患儿全部是单倍体植入,2例已行二次移植,无病存活1例,另1例植入成功后因并发病毒脑炎放弃而死亡;第3例正在二次移植中。移植前后使用地西他滨未发生明显肝肾功等器官毒副作用,3例移植后患儿出现粒细胞缺乏(小于0.5G/L),但2周左右均恢复。

彭智勇医生讲解地西他滨使用方案

  由以上研究结果,彭医生认为:地西他滨联合HSCT明显改善了JMML的疗效,且临床安全;稳定的植入受益于移植前适当的化疗; DAC桥接HSCT减低了移植前肿瘤负荷; 移植后DAC可能使GVL和GVHD分离(未增加GVHD反而增强GVL效应) 。

  彭医生大会发言后,来自中国医科大学附属盛京医院的刘卓刚教授点评到:JMML非常罕见,彭医生所在团队通过异基因造血干细胞移植能够治疗这么多JMML患儿并得到患儿家长的认同,这项工作是非常棒的。

  李春富教授和彭智勇医生团队在JMML领域持续取得傲人成绩,多次在国际大会上进行大会发言,代表了我国对抗JMML的最高水平

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