12月7日-10日，第61届美国血液学会年会（ASH 2019）正在美国奥兰多盛大举行。美国血液学年会(ASH年会)是全球血液学领域最全面的国际盛会，涵盖恶性与非恶性血液病学内容，每年都会吸引来自全球100多个国家的25000余名血液学家和其他相关医疗保健专业人士参会，会议期间将有超过4800份文摘提出。

高博医疗集团本次共计有7项学术成果登上ASH舞台，其中2项为口头发言，5项为壁报展示；在入围中国学者中，高博团队学术成果数量名列前茅。其中，4项研究聚焦CAR-T疗法在白血病和淋巴瘤方面的创新应用，3项研究聚焦造血干细胞移植领域的新的进展与发现。本次大会，中国学者共计有35项摘要入选口头发言，逾百项壁报展示。

高博医疗集团团队合影

南方春富（儿童）血液病研究院医生团队（李春富、彭智勇）共2项研究成果获选本次大会壁报展示，更新了互补移植方案治疗重型地中海贫血和幼年早粒单核细胞白血病的显著成果。

作为NF-08-TM方案的提出者，李春富教授多年来领衔多中心研究攻坚地贫移植，不断提升方案设计，此次ASH大会上，李教授指导下的团队〔南方医科大学儿科和南方春富（儿童）血液病研究院〕，以共计7项壁报，1项口头发言的好成绩亮相，向世界发出地贫治疗的中国之声。

李春富教授团队及合作者合影

中国多中心研究数据——互补性移植方案持续改善地贫患者移植效果

李春富教授领衔的该项多中心研究由南方医科大学南方医院、广州市妇女儿童中心和新加坡KK妇幼医院三家医院的儿童造血干细胞中心合作完成。李春富教授报告了团队应用互补移植方案（NF-14-TM-CT方案，即单倍体相合移植之后，使用环磷酰胺进行处理，随后进行脐带血移植）治疗131例地贫患者的显著疗效，结果显示，4年总体生存率为97.6%，无地贫生存率（TFS）为 96%。

李春富教授指出，在2008年以前，重型β地中海贫血（Thalassemia Major , TM）的治疗效果在全国乃至全球都不是很好，变更供者移植（ADT）治疗地中海贫血的治愈率仅有50%-60%，中国的情况也是如此。为了提高地贫移植疗效，李春富教授根据以往经验设计了NF-08-TM方案，使TM无关移植效果迅速提高到90%以上，研究结果于2012年发表在全球血液病杂志《Blood》上。为了验证NF-08-TM方案的疗效，李春富教授联合南方医科大学南方医院、广州市妇女儿童中心、深圳市儿童医院、四川大学华西第二医院开展了多中心研究，从2009-2016年，共586例患者接受了NF-08-TM方案的移植并随访到2018年。变更供者HSCT（ADT）包括无关供者移植（UDT）、脐带血移植（CBT）和父母供者移植（PDT），10/10 HLA相合的移植治愈率都超过90%。凭借该项研究，李春富教授获选了今年欧洲血液学年会（EHA）大会主会场口头报告。在本次ASH大会上，李春富教授报告了升级的CT方案（NF-14-TM-CT方案）结果，从2014年-2019年，共131例地贫患者接受了NF-14-TM-CT方案的移植，中位随访13个月，4年总体生存率为97.6%，无地贫生存率（TFS）为 96%，移植相关死亡率（TRM）为2.4%。

李春富教授是中国乃至全球知名的儿童血液病专家，2017年获得宋庆龄儿科医学奖，其研究成果多次在国际学术大会和学术期刊上发表。2016年第58届美国血液病年会（ASH）两场口头发言，报告了李春富教授设计的半相合移植方案，分别治疗白血病和地贫，结果获得好评。2018年12月，美国圣地亚哥举办的第60届ASH会议上，李春富教授代表国际骨髓移植研究中心（CIBMTR），进行了题目为《Related and Unrelated Donor Transplantation for β Thalassemia major: Results of an International Survey》（重型β 地中海贫血亲缘和非亲缘供者移植的一项国际调查结果）大会发言。据统计，这是首例由华人领衔作为主要研究者的CIBMTR研究项目，代表了国际地贫移植的权威水平。

互补性移植方案改善JMML的中国数据

李春富教授带领的团队在国内外学术盛会上从不缺席，其团队彭智勇医生在本次ASH大会上更新了互补性移植方案治疗JMML的中国数据。幼年早粒单核细胞白血病(JMML)是一种婴幼儿罕见病，素有“儿童白血病之王”称号，患儿往往在发病一年内就死亡。JMML对化疗效果差，造血干细胞移植（HSCT）是目前仅被证实可能治愈JMML的治疗方案，但移植后复发率较高，复发仍是治疗失败的主要原因。JMML病人甲基化水平高，去甲基化药物地西他滨(DAC)有起到免疫调节作用，可以作为移植的桥接治疗。因此，彭智勇医生所在团队设计去甲基化药物联合异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的新型CT方案以期改善JMML的临床疗效。

研究结果显示，两个HSCT中心48例患者中，5年总体生存率（OS）为90.1%，无病生存率（DFS）为86.9%，移植相关死亡率（TRM）为4.4%。26例患者成功植入单倍体细胞，22例患者成功植入脐带血细胞。由以上研究结果，互补移植方案显著改善了JMML-HSCT的疗效，且临床安全，去甲基化药物在这一过程中可能发挥了重要的作用。

钻研科研，持续创新，南方春富（儿童）血液病研究院在研究进展、临床成果的道路上一路向前，始终践行“生命高于一切”的办院理念，并不断探索新的技术、新方法，力求尽可能地提高疗效，为众多血液病患者带来生的希望。