1月20日-2月5日，高博医疗集团造血干细胞移植中心携手良医汇举办了10场大型线上科普义诊活动。北京、上海、广州三大中心知名教授团队就造血干细胞移植治疗的病种、方案、预后等问题做了深入科普和个案义诊，得到患者好评。

2月3日，由高博医疗集团南方春富（儿童）血液病研究院李春富教授主持，卜朝可医生讲解的[儿童血液病的移植方案]主题科普，讲述了目前儿童血液病患者可选择的三种造血干细胞移植方案，以及用造血干细胞移植治疗儿童血液病的成功率，给移植路上的患者带去了一些信心。

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科普时间

问：请问目前儿童可选择的造血干细胞移植方案都有哪些？

卜朝可医生：

随着半相合移植技术的发展，对血液病患者来说，尽管全相合移植是最 佳选择，但如今半相合移植已经相对成熟，达到较高的安全性。目前造血干细胞移植领域衍生了三个半相合移植方案，分别是以黄晓军教授为代表的“北京方案”，来自欧洲的“TCRαβ-T细胞清除”造血干细胞移植方案，以及来自美国的“PTCY”方案。美国移植界主要做“PTCY”方案，中国现在以“北京方案”为主，李春富教授及南方的几家医院采用“PTCY”方案。三个方案究竟哪个选择更好？世界的血液病移植领域还没有达成统一认识。

根据研究表示，三个半相合移植方案各有优缺点，图1中第二列是“TCRαβ-T细胞清除”造血干细胞移植方案；第三列是“北京方案”；第四列是美国的“PTCY”方案。国内并非每个移植中心都有这三个移植方案可供患者选择。

　　图1

从图1可以看出，在移植物抗宿主病(GVHD)方面上，“北京方案”明显高于“PTCY”方案和“TCRαβ-T细胞清除”移植方案，但在复发方面，“北京方案”是明显占优势的。这说明“北京方案”与另两个方案相比，患者的复发率很低，但是GVHD比较严重。随着技术的进步，新的方案又产生了，就是“北京方案”+“PTCY”方案，这个方案目前已在全国各个移植中心开展。这种方案和单纯的“北京方案”相比，复发率相当，但是GVHD比北京方案低很多。

意大利文献的研究报道显示，“TCRαβ-T细胞清除”造血干细胞移植方案有如下优势：第 一，移植后，患者可以不用服用免疫抑制剂；第二，有极高的植入成功率（植入率接近98%）。植入的速度很快，大部分在11-13天就可以植入，有较低的排异反应；第三，合并症发生风险低，移植相关死亡率也很低；第四，在急淋和急髓中，有一部分患者使用了TBI治疗后可以减少复发率。目前这种方案复发的风险相比“PTCY”方案和“北京方案”没有太大的优势，它的优势在于后期可以减少移植药物的使用。

问：造血干细胞移植治疗儿童血液病的成功率如何？

卜朝可医生：

我们研究院采取移植治疗的病种主要有重型地中海贫血（占移植量的绝大多数），再生障碍性贫血，先天性免疫性疾病（系统性红斑狼疮等），恶性血液病（急性淋巴白血病、急性髓系白血病、幼年型粒单核白血病等），骨髓异常增生综合征等。

李春富教授创新发明使用“PTCY”方案联合半相合加脐血的治疗，达到了双保 险的作用，提高了植入成功率。目前在地中海贫血治疗中互补性移植的无病生存率在97.6%，近两年我们还在努力通过其他技术手段，进一步降低死亡率。

目前我们用造血干细胞移植治疗恶性病的病种有：急性淋巴白血病（ALL），急性髓系白血病（AML）和幼年型粒单核白血病(JMML)。其中，JMML是罕见病，大概一年全国范围内发病100多例，近一半的患者在我院治疗。在彭智勇医生的治疗下，目前JMML 患儿总生存（OS）已经达到90%以上，疗效是非常显著的。

义诊答疑

【案例一】

患者背景：女，10岁，确诊地中海贫血。

咨询问题：孩子地贫已做了切脾手术4年了，现在每两个月就输血一次，切脾手术后输血会减少吗？目前两个多月输一次血正常吗？

卜朝可医生：

首先，应该查明基因，确定是重型还是轻型地中海贫血。根据提问者提供的信息来看，应该是重型地中海贫血患儿。目前，地中海贫血可分为非输血依赖型地中海贫血和输血依赖型地中海贫血。提问者说孩子两个月输一次血，我认为她是输血依赖型地贫患儿。因为患者输血的间隔时间较短，提问者没有提到之前的情况，不知道患者的血色素是多少，如果血色素掉得很低，建议尽早做造血干细胞移植。

【案例二】

患者背景：6岁，女，确诊地中海贫血。

咨询问题：孩子移植后抗排异治疗，血红蛋白在长，为什么血小板会下降呢？

卜朝可医生：

由于现在技术无法解释抗体的来源问题，在我们研究院广泛认为抗体是来源于受者。一般采取减免抑制剂的方案，按供者GVHD的效应攻击来源于受者的抗体，使血小板抗体下降，因此提高血小板生存数量，一定保证供者的干细胞植入是好的。患者血红蛋白在长，说明患者的干细胞植入良好。建议行干细胞植入率检测，进一步确定患者体内植入情况。

【案例三】

患者背景：13岁，男，急淋5年复发，现在已缓解。

咨询问题：是否一定要做移植呢？除了移植之外还有其他的方法进行治疗吗？  

卜朝可医生：

复发后缓解的问题，比较难回答。缓解，到底能缓解多久？这是大部分患者及家属担心的问题之一。按照目前检测技术来说，患者即使缓解，但还是可能有残存肿瘤细胞在体内。我认为，如果不做移植可以尝试CAR-T细胞治疗，或者是用博纳吐单抗，再次对体内肿瘤细胞进行清扫。目前大部分患者在做完CAR-T细胞治疗以后桥接造血干细胞移植，复发的概率会更降低。现在做半相合移植或者全相合移植的风险已经相对较低，我会建议做CAR-T治疗之后桥接造血干细移植比较好。

【案例四】

患者背景：13岁，女，确诊慢性粒细胞白血病（慢粒），目前身高150厘米，病情控制得很好。

咨询问题：孩子能否注射生长激素？平时在饮食方面应该注意哪些，有没有忌口的食物？

卜朝可医生：

提问者指的病情控制得很好，具体细节和标准我不太清楚。孩子是否能注射生长激素？生长激素需要进行监测，孩子是否需要生长激素治疗，建议到内分泌科就诊。慢粒患者主要是吃TKI的药物，这个药有肝功能异常和骨痛的副作用。如果慢粒患者出现急变或者出现二代TKI耐药的情况，我们更推荐选择造血干细胞移植。饮食方面主要是卫生干净，但是要避开患者过敏的食物，其他没有特别需要忌口的食物。

【案例五】

患者背景：9岁，女，非霍奇金淋巴瘤（弥漫大B细胞non-GCB型）。

咨询问题：AⅢ期做自体干细胞移植后还需要维持治疗吗？

卜朝可医生：

非霍奇金淋巴瘤弥漫大B细胞的非GCB型的治疗，目前在国内已经突飞猛进发展。我认为患者移植后可以使用美罗华进行维持治疗，也可以加用泽布替尼进行维持治疗，但是目前泽布替尼没有儿童的适应症。患者做了自体干细胞移植，一般恢复的情况比较好，我觉得可以用美罗华作为免疫制剂进行维持治疗。

以上咨询结果，由于资料有限的原因，不能作为指导治疗的方案。建议请您联系主治医生，结合医生的建议做下一步治疗的方案评估。

专家介绍

李春富教授

高博医疗集团

南方春富（儿童）血液病研究院院长，

曾任南方医科大学南方医院儿科主任、

教授、硕士和博士导师。

美国血液病协会 会员 

中华造血干细胞移植学组 委员

中国国家儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟 委员

广东省地中海贫血防治协会 创立者、名誉会长

2017年宋庆龄儿科医学奖获得者

主要从事血液病诊治，擅长儿童血液疾病包括地中海贫血(地贫）、各类白血病、淋巴瘤和嗜血细胞性淋巴组织细胞增多等。

发表论文于《Blood》、《Blood Advance》和《Br J Haemato》等。近3年来5次国际顶 级血液病大会(ASH/EHA)口头报告。

　　卜朝可

　　高博医疗集团

　　南方春富(儿童)血液病研究院

  副主任医师

毕业于华中科技大学同济学院，从事临床工作13年，主要研究方向为儿童常见血液病，造血干细胞移植，实体肿瘤的诊断及治疗。其研究成果在2020年欧洲血液学年会（EHA）上以摘要发表。

关于南方春富(儿童)血液病研究院

南方春富(儿童)血液病研究院是由李春富教授领衔主持，与美国著名医疗集团梅奥诊所(Mayo Clinic)和美国洛杉矶希望之城(City of Hope，COH)医疗中心战略合作，集医疗、教学和科研于一体的目前中国专注儿童血液病研究和诊疗的机构。目前展开床位150张，百级层流移植仓36间，是全球最 大儿童造血干细胞移植中心，在治疗地贫和儿童恶性肿瘤方面达到了世界先进水平。2019年全国造血干细胞移植总量排名全国第15名，累计完成超过350例造血干细胞移植。