重型地中海贫血
重型地中海贫血是一种严重的遗传性溶血性贫血，在我国南方地区（如广东、广西等）发病率较高。患者由于基因缺陷导致血红蛋白合成障碍，需终生依赖规范输血和祛铁治疗以维持生命，长期的铁过载会引发心、肝、内分泌等多脏器功能衰竭。造血干细胞移植是目前临床治愈该病的确定性手段，但传统移植面临的配型困难及移植物抗宿主病（GVHD）风险，长期制约着治疗的普及与成功率。
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白血病
白血病是最常见的恶性肿瘤之一，其中急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）最为常见。而幼年粒单核细胞白血病（JMML）则被称为“儿童白血病之王”，因其对常规化疗不敏感、极易复发，长期被视为临床治疗的极大挑战。白血病起病急骤，若未经及时有效的干预，病情可迅速恶化，严重威胁患者生命。与此同时，老年白血病（年龄≥60岁）的疾病负担不容忽视。老年急性髓系白血病发病率随年龄增长呈指数级攀升，且患者多伴有脏器功能衰退、合并症多、治疗耐受性差，临床预后往往不理想。
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再生障碍性贫血
再生障碍性贫血（AA）是一种由多种原因导致骨髓造血功能衰竭的综合征，临床表现为全血细胞减少，患者常面临严重的贫血、出血和感染风险。重型再障病情凶险，若未获得及时有效治疗，死亡率极高。对于年轻重型再障患者，强化免疫抑制治疗与异基因造血干细胞移植是标准的治疗选择，但供者短缺（尤其是缺乏全相合供者）始终是临床面临的一大难题。
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恶性实体肿瘤
儿童恶性实体肿瘤是严重威胁儿童生命健康的重大疾病。其中，神经母细胞瘤是婴幼儿期最常见的颅外恶性实体瘤，起源于交感神经系统，具有高度的异质性——部分低危患儿可自行消退，而高危患儿则进展迅猛、极易发生骨髓及骨骼转移，治疗难度极大。这类肿瘤往往起病隐匿，确诊时多已处于中晚期，且传统放化疗对儿童生长发育的长期影响不容忽视。
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